A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu, na segunda-feira (24), revogar o registro do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento, uma dose única com preço estimado em R$ 20 milhões, não estava incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) e era acessado no Brasil por meio de ações judiciais.

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De acordo com a Roche, fabricante que desenvolveu o tratamento em parceria com a americana Sarepta Therapeutics, o cancelamento do registro ocorreu a pedido da própria indústria. A justificativa apontada foi a insuficiência dos dados de eficácia e segurança exigidos pelos critérios regulatórios definitivos. Até então, o Elevidys possuía autorização condicional desde dezembro de 2024.

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O Elevidys foi desenvolvido nos Estados Unidos pela farmacêutica Roche e utiliza o princípio ativo delandistrogene moxeparvovec. A terapia consiste em uma única injeção que leva um vetor viral (AAVrh74) para inserir nas células do paciente um transgene capaz de produzir a microdistrofina, versão funcional e reduzida da proteína distrofina.

Antes do cancelamento, o medicamento era destinado a crianças de 4 a 7 anos que mantinham a capacidade de caminhar sem auxílio e não apresentavam anticorpos pré-existentes contra o vetor viral aplicado. Entre dezembro de 2024 e julho de 2025, pacientes brasileiros participaram de estudos clínicos e programas de acesso expandido, com monitoramento contínuo de segurança e envio de relatórios à Anvisa.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, ligada ao cromossomo X, que afeta principalmente meninos. A falta de distrofina compromete a estrutura das membranas das células musculares, resultando em fraqueza progressiva, perda de mobilidade, além de complicações respiratórias e cardíacas. A terapia gênica do Elevidys buscava desacelerar esse avanço por meio da expressão da microdistrofina.

Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, ficam suspensas a importação, distribuição e comercialização do Elevidys no Brasil. A Anvisa afirmou, em conjunto com a Roche, que a medida não altera as obrigações de acompanhamento dos pacientes já expostos ao tratamento. As empresas devem continuar a monitorar e reportar informações sobre segurança conforme a regulamentação vigente.